Cậu bé 2 tuổi Gael Jesus Pino Alva mắc căn bệnh “bong bóng” được điều trị bằng cách dùng virus HIV để tạo ra liệu pháp gen. (Ảnh: AP)

Mỹ đã thành công trong việc dùng virus HIV để tạo ra liệu pháp gen chữa căn bệnh suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng cho 8 trẻ sơ sinh.

Cậu bé 2 tuổi Gael Jesus Pino Alva mắc căn bệnh “bong bóng” được điều trị bằng cách dùng virus HIV để tạo ra liệu pháp gen. (Ảnh: AP)

Những em bé bị chứng rối loạn suy giảm miễn dịch kết hợp (căn bệnh “cậu bé bong bóng”) khi mới sinh ra đã không có hệ miễn dịch hoặc khả năng miễn dịch rất yếu, do đó buộc phải sống trong môi trường tuyệt đối vô trùng ngay khi rời bụng mẹ và thường qua đời rất sớm. Từ trước đến nay, cách tốt nhất để chữa trị căn bệnh này là ghép tủy của người thân cho bệnh nhân. Tuy nhiên, có đến 80% trường hợp không đáp ứng được điều kiện.

Theo liệu pháp gen mới, các bác sĩ thu thập tủy xương của em bé và “chỉnh sửa” phần gen lỗi ngay sau khi trẻ chào đời. Đoạn gen đúng sau đó được gắn vào một phiên bản đã được thay đổi của virus HIV. Các nhà nghiên cứu cho biết, hầu hết trong 8 em bé được xuất viện chỉ trong vòng 1 tháng và hiện đang phát triển bình thường với hệ miễn dịch hoạt động đầy đủ.

Tường Vy (VTV8)